国内で医薬品医療機器法上未承認または適応外である医薬品等のリスト

参照元URL　：　https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000114800.html

はじめに

我が国においては、国民皆保険の理念の下、必要かつ適切な医療は基本的に保険収載しています。その上で、保険収載されていないものの、将来的な保険収載を目指す先進的な医療等については、保険外併用療養費制度として、安全性・有効性等を確認するなどの一定のルールにより保険診療との併用を認めています。

患者申出療養は、困難な病気と闘う患者の思いに応えるため、先進的な医療について、患者の申出を起点とし、安全性・有効性等を確認しつつ、身近な医療機関で迅速に受けられるようにするものです。

これは、国において安全性・有効性等を確認すること、保険収載に向けた実施計画の作成を臨床研究中核病院に求め、国において確認すること、及び実施状況等の報告を臨床研究中核病院に求めることとした上で、保険外併用療養費制度の中に位置付けるものであるため、いわゆる「混合診療」を無制限に解禁するものではなく、国民皆保険の堅持を前提とするものです。

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厚生労働大臣の定める「患者申出療養」とは

　未承認薬等を迅速に保険外併用療養として使用したいという困難な病気と闘う患者の思いに応えるため、患者からの申出を起点とする新たな仕組みとして創設されました。
将来的に保険適用につなげるためのデータ、科学的根拠を集積することを目的としています。

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患者申出療養とその他の保険外併用療養費制度について 

PDF 患者申出療養とその他の保険外併用療養費制度について[996KB]  

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患者申出療養の申出について

患者申出療養の申出を行うのはどんなとき

例えば・・

・治験、先進医療、患者申出療養のいずれも実施していない医療を実施してほしい場合

・先進医療で実施しているが、実施できる患者の基準に外れてしまった場合

・先進医療で実施しているが、自分の身近な保険医療機関で行われていない場合
・すでに実施されている患者申出療養が自分の身近な保険医療機関で行われていない場合　など

患者申出療養を申出するときは

１．かかりつけの医師など身近な保険医療機関にご相談してください。（患者さんの病状にあった治療法について、よく相談していただくことが必要です。）

２．相談された医師は大学病院等と連携して対応します。

・保険外の治療方法が患者さんに適しているかの検討や情報収集

・既存の患者申出療養や先進医療で行われている、又は治験実施中の治療かどうか情報収集

・治療のための計画を立てるために十分な情報（科学的根拠）があるか情報収集

治験・先進医療が行われている治療法のときは

・治験の場合、治験に参加できるかまず検討してください。

・先進医療の場合、先進医療として実施できるかまずは検討してください。

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患者申出療養を国へ申出（患者申出療養としては初めての医療を実施する場合）するときの手続きは

患者さんが申出を行うにあたっては、「保険外併用療養に係る厚生労働大臣が定める医薬品等（平成 18 年厚生労働省告示第 498 号。）」 11 （１）に規定する申出書等を保険医療機関と相談していただきながら作成し、以下に掲げる書類を添えて、臨床研究中核病院を経由し、厚生労働省保険局医療課に提出する必要があります。

１．被保険者証の写し

２．患者が未成年者又は成年被後見人である場合にあっては、法定代理人の同意書

３．臨床研究中核病院の意見書

４．患者へ説明する際に用いた申出に係る療養の内容及び費用に関する説明文書

５．患者から申出に係る同意を得たことを証する書類

６．申出に係る相談を実施した場合の面談記録

７．患者が申出に係る書類の確認を行ったことを証する同意書

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患者申出療養に係る費用については

患者申出療養を受けた時の費用は、次のように取り扱われ、患者は一般の保険診療の場合と比べて、「患者申出療養に係る費用」を多く負担することになります。

１．未承認薬等（保険診療の対象外）の金額など、「患者申出療養に係る費用」は、患者が全額自己負担することになります。「患者申出療養に係る費用」は、医療の種類や病院によって異なります。

２．「患者申出療養に係る費用」以外の、通常の治療と共通する部分（診察・検査・投薬・入院料等）の費用は、一般の保険診療と同様に扱われます。

つまり、一般保険診療と共通する部分は保険給付されるため、各健康保険制度における一部負担金を支払うこととなります。

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患者申出療養に関する主な条文

患者申出療養に関する主な条文
○　健康保険法（一部抜粋）
（療養の給付）
第六十三条　（略）
２　次に掲げる療養に係る給付は、前項の給付に含まれないものとする。
一・二　（略）
三　厚生労働大臣が定める高度の医療技術を用いた療養その他の療養であって、前項の給付の対象とすべきものであるか否かについて、適正な医療の効率的な提供を図る観点から評価を行うことが必要な療養 （次号の患者申出療養を除く。）として厚生労働大臣が定めるもの（以下「評価療養」という。）
四　高度の医療技術を用いた療養であって、当該療養を受けようとする者の申出に基づき、前項の給付の対象とすべきものであるか否かについて、適正な医療の効率的な提供を図る観点から評価を行うことが必要な療養として厚生労働大臣が定めるもの（以下「患者申出療養」という。）
五　（略）
３　（略）
４　第二項第四号の申出は、厚生労働大臣が定めるところにより、厚生労働大臣に対し、当該申出に係る療養を行う医療法第四条の三に規定する臨床研究中核病院（保険医療機関であるものに限る。）の開設者の意見書その他必要な書類を添えて行うものとする。
５　厚生労働大臣は、第二項第四号の申出を受けた場合は、当該申出について速やかに検討を加え、当該申出に係る療養が同号の評価を行うことが必要な療養と認められる場合には、当該療養を患者申出療養として定めるものとする。
６　厚生労働大臣は、前項の規定により第二項第四号の申出に係る療養を患者申出療養として定めることとした場合には、その旨を当該申出を行った者に速やかに通知するものとする。
７　厚生労働大臣は、第五項の規定により第二項第四号の申出について検討を加え、当該申出に係る療養を患者申出療養として定めないこととした場合には、理由を付して、その旨を当該申出を行った者に速やかに通知するものとする。

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患者申出療養に係る通知、申出書（届出書含む。）等の様式及び記載要領等について

別紙５−様式第１号（別添1） [Excel:81KB]   [PDF:38KB] 
別紙５−様式第１号（別添2） [Excel:14KB]   [PDF:59KB] 
別紙５−様式第１号（別添3） [Excel:11KB]   [PDF:27KB] 
別紙５−様式第１号（別添4） [Excel:11KB]   [PDF:21KB] 
別紙５−様式第１号（別添5） [Excel:12KB]   [PDF:26KB] 
別紙５−様式第１号（別添6） [Excel:14KB]   [PDF:45KB] 
別紙５−様式第１号（別添7） [Excel:12KB]   [PDF:27KB] 
別紙５−様式第２号　[Word:68KB]   [PDF:91KB] 
別紙５−様式第３号　[Word:66KB]   [PDF:78KB] 

・特定機能病院に係る対応窓口設置状況の報告について（依頼）（平成28年３月15日付厚生労働省保険局医療課事務連絡） [PDF:143KB]

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臨床研究中核病院及び特定機能病院に係る患者申出療養相談窓口設置状況一覧表 

国内で医薬品医療機器法上未承認または適応外である医薬品等のリスト   Excel [376KB]　  PDF [173KB]

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当該技術を実施可能とする医療機関の要件一覧及び患者申出療養を実施している医療機関の一覧等について 

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情報収集のために参考となるウェブサイト

先進医療各技術の概要（厚生労働省ホームページ）

先進医療を実施している医療機関の一覧（厚生労働省ホームページ）


指定難病医一覧（難病情報センターホームページ）

医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬の今後の要望募集について（厚生労働省ホームページ）

医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議での検討結果を受けて開発企業の募集又は開発要請を行った医薬品のリスト（厚生労働省ホームページ）

人道的見地から実施される治験について（独立行政法人　医薬品医療機器総合機構ホームページ）


臨床研究情報ポータルサイト（国立保健医療科学院ホームページ）

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患者申出療養に関するQ&A（一般の方向け）

Ｑ１．患者申出療養とはどのような制度ですか。

Ａ１．
患者申出療養は、未承認薬等を迅速に保険外併用療養として使用したいという困難な病気と闘う患者さんの思いに応えるため、患者さんからの申出を起点とし、安全性・有効性等を確認しつつ、できる限り身近な医療機関で受けられるようにする制度です。将来的に保険適用につなげるためのデータ、科学的根拠を集積することを目的としています。

Ｑ２．先進医療とはどのような違いがありますか。

Ａ２．
先進医療は、医療機関が起点となり、先進的な医療を実施するものであったのに対し、患者申出療養は、患者さんの申出が起点となって未承認薬等の使用について安全性が一定程度確認された上で、身近な医療機関において実施できる仕組みであり、困難な病気と闘う患者さんの思いに応えるものです。

Ｑ３．患者申出療養制度を利用したら未承認薬を保険で使えるのですか。

Ａ３．
患者申出療養制度は、「保険外併用療養費」の制度です。

したがって、未承認薬の費用など、保険適用されていない部分については、患者さんの自己負担となります。

Ｑ４．患者申出療養はどのような医療が対象になるのですか。

Ａ４．
将来的に保険適用をめざすための計画が立てられる医療であって、計画を立てるために必要なデータ、科学的根拠があるものが対象となります。したがって、現時点である程度の科学的根拠がない医療や、それに基づいた計画を臨床研究中核病院において作成が困難な場合は、対象となりません。

Ｑ５．患者からの申出があればどんな医療技術でも受けられるのですか。

Ａ５．
患者さんから申出のあった医療技術について、患者さんのその時点の病状に対してきちんと効く可能性が高いか（有効性）、また大きな副作用の心配などがないか（安全性）などについて、科学的根拠に基づいているか、保険収載をめざした試験計画になっているか、国の会議で確認の上で、実施できるか決定されます。

Ｑ６．申出をしたら一ヶ月半（６週間）以内に治療を開始してもらえるのですか。

Ａ６．
６週間は、患者さんが臨床研究中核病院を通じて国に書類を提出いただいてから、実施が認められるまでの目安の期間です。

　一方で、患者申出療養の書類を国に提出いただく前には、

　・本当にその治療がご自身の病気、病状にとってよい治療法か、調べる期間

　・その治療法をどのように使うか、計画などを定める期間
などが必要となります。

Ｑ７．患者申出療養の申出は、本人の代わりに家族等が行うことができますか。

Ａ７．
患者申出療養の申出は、治療を受けようとする患者さん本人が行うこととされています。ただし、患者さん本人が未成年者又は成年被後見人である場合にあっては、法定代理人が患者さん本人に代わって書類の提出等を行うことができます。

Ｑ８．新しい医療技術の提案は患者自身が行うことができるのですか。

Ａ８．
最終的には患者さん本人が申し出ることを決めていただくということになりますが、新しい医療技術についての専門的な知識や患者さんの病状にあわせた治療法の選択が必要となりますから、まずはかかりつけ医（主治医）にご相談ください。

Ｑ９．医師から新しい治療法について強く薦められましたが、患者本人としては良く理解ができず、副作用も心配で、不安です。患者申出療養という制度の説明も受けたのですが、この制度を使った方がよいですか。

Ａ９．
患者申出療養は、患者さんご自身がその医療技術、制度についてしっかりと理解し、納得した上で、患者さんの意思で申出を行う制度です。患者さんがしっかりと納得できるまで、医師とよく話し合ってください。

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患者申出療養のパンフレット

患者申出療養の制度をわかりやすく説明したパンフレットを作成しました。

（A4両面に印刷し、半分に折って配布してください。）

PDF パンフレット[1,270KB]

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